ELA, así es la increíble inteligencia artificial desarrollada por una empresa española que podría detener esta enfermedad y otras enfermedades incurables.

ELA, así es la inteligencia artificial desarrollada por una empresa española que podría detener esta enfermedad y otras enfermedades incurables.

La biotecnológica Nocturna Therapeutics ha presentado un sistema basado en IA que identifica mutaciones del ARN responsables de trastornos genéticos como la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y otras mermas musculares, y diseña en apenas unas semanas moléculas capaces de actuar sobre el origen mismo de la patología. La compañía, con sede en España y liderada por la doctora Miriam Corredor, asegura que su tecnología podría abrir una nueva vía para frenar enfermedades hoy consideradas irreversibles, aunque la aplicación clínica aún tardará varios años.

Un doble modelo de IA acelera el diseño de terapias desde la identificación hasta el fármaco

Según explicó la CEO de Nocturna Therapeutics en La Ventana, el núcleo del proyecto son dos modelos de inteligencia artificial con funciones diferenciadas. «Con el primero somos capaces de detectar la causa de la enfermedad o el lugar exacto donde se produce la mutación», señaló Corredor. «El segundo modelo toma esa información y genera candidatos a medicamentos que se dirigen específicamente a ese sitio para impedir que la afección progrese». La metodología permite pasar de la identificación del objetivo terapéutico al diseño de un compuesto en un plazo de entre tres y cuatro semanas, un ritmo muy superior al de los enfoques tradicionales.

El método no solo acelera el proceso, sino que también ofrece una versatilidad poco común: una vez desarrollada una molécula para una mutación concreta del ARN, esta puede aplicarse a cualquier paciente que comparta esa misma alteración genética. «No podrá revertir los efectos que ya se hayan manifestado, pero podrá evitar que aparezcan nuevos y frenar el avance de la enfermedad», matizó la fundadora. Este enfoque, basado en la prevención y en la early detection, contrasta con las terapias actuales, que a menudo se centran en aliviar síntomas en lugar de atacar la causa subyacente.

Contexto: el peso de las enfermedades raras y el reto de las mutaciones del ARN

La ELA afecta actualmente a unas 5.000 personas en España y a más de 450.000 en todo el mundo, con una esperanza de vida que no supera los cinco años tras el diagnóstico. Otras enfermedades musculares raras suman un número similar de afectados, y los tratamientos disponibles son en muchos casos paliativos. Las mutaciones del ARN representan uno de los frentes más complejos de la genética médica, ya que pueden alterar la producción de proteínas esenciales sin alterar la secuencia del ADN. Dominar esta vía podría suponer un antes y un después en el abordaje de cientos de patologías.

Nocturna Therapeutics no es la única empresa que apuesta por esta tecnología, pero su doble modelo de IA y la rapidez de desarrollo la sitúan en una posición privilegiada. Otras compañías trabajan en terapia basada en ARN, pero suelen tardar meses en avanzar desde el blanco molecular hasta un candidato a fármaco. En paralelo, la inversión pública en investigación sobre enfermedades raras ha crecido un 12 % anual en la Unión Europea en los últimos cinco años, lo que sugiere un entorno propicio para soluciones innovadoras.

Dato relevante: desde la identificación hasta un candidato terapéutico en tres semanas

El ritmo de trabajo del sistema de Nocturna Therapeutics es excepcional: mientras que el desarrollo convencional de un fármaco puede durar entre uno y dos años en las fases preclínicas, la empresa afirma que sus candidatos básicos están listos en apenas 21‑28 días. Este salto cualitativo no solo reduce costes, sino que también permite responder con agilidad a brotes de enfermedades genéticas poco frecuentes o a mutaciones emergentes. Según datos internos de la compañía, el 85 % de las mutaciones del ARN identificadas como patógenas en humanos disponen ya de un candidato terapéutico en esa ventana de tres semanas.

Perspectiva: de los modelos celulares a la comercialización en cinco años

La investigación de Nocturna Therapeutics se encuentra actualmente en una fase temprana de validación preclínica, con pruebas en cultivos celulares y modelos animales. «Estamos en las primeras frases de investigación en modelos celulares y animales y en un año esperamos poder hacer los primeros ensayos clínicos», declaró la doctora Corredor. Tras esa fase, el camino hacia la aprobación regulatoria y la comercialización podría extenderse durante otros cinco años, un calendario que sigue siendo ambicioso pero no inalcanzable para la industria biotecnológica actual. Si todo avanza según lo previsto, la IA desarrollada por esta empresa española podría convertirse en una herramienta estándar para la lucha contra la ELA, la distrofia muscular y otras enfermedades genéticas hasta ahora incurables.

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